早在几千年前，我们就已经开始使用多种药物形式来对抗各种疾病，包括草药，濒危动物，甚至一些神奇的“巫术”药物。拥有多年历史的《新英格兰医学杂志》记录了现代医学的试验和突破，不仅极大地延长了人类的寿命，而且显着改善了人们的生活质量。在过去的几十年中，随着有机和合成化学的发展，小分子医学挽救了成千上万人的生命。最近，基础生物学取得了重大突破，例如在免疫学领域，就研发出了许多用于癌症，自身免疫性疾病和炎症的重磅炸弹生物药物。
回顾过去，展望未来，疾病越来越复杂多样。单一药物的疗效有限并且只能治疗一部分患者。值得我们注意的是，只有大概25％的患者对肿瘤免疫领域最重磅的抗PD1/PDL1治疗药物有反应。正如基因泰克的执行副总裁迈克尔·瓦尼（MichaelVarney）博士所说，“我们可以肯定的是，在未来五年的研发中，将会有越来越多的药物形式出现。”以第二流行的血液癌多发性骨髓瘤为例，已经开发了或正在开发许多不同的药物来对抗这种威胁生命的疾病，包括小分子（例如硼替佐米和卡非佐米），抗体（例如针对CD38的达拉他单抗和针对CD依洛珠单抗），抗体偶联药物（如针对B细胞成熟抗原的GSK），细胞疗法（如针对B细胞成熟抗原的LCAR-B38M和bb）以及其他方式的排列组合。
不同形式的药物当然具有不同的药物特征和作用机制（MOA），这将给患者以及正在开发这些药物的生物制药和生物技术公司带来特殊的利益和更大的挑战。
基因疗法是“（once-for-ever）一劳永逸”的药物，它彻底扭转了几种罕见遗传病的缺陷。但是，除了是世界上最昂贵的药物外，基因治疗的长期脱靶安全性问题仍待评估。接下来是关于细胞疗法，在FDA于年批准了两种细胞疗法后，它们改变了许多血液癌类型的客观缓解率的格局（例如针对多发性骨髓瘤细胞疗法LCAR-B38M在临床1b/2CARTITUDE-1试验中达到的％）。
但是另一方面，迄今为止，细胞疗法主要对血癌类型有效，而实体瘤进展有限。而且，细胞疗法的高度个性化的过程开发使药物非常昂贵（例如，两种批准的细胞疗法的价格分别为47.5万美元和37.3万美元）。另一种创新药物形式双特异性抗体尽管由于抗CD3效应的内在毒性，在早期就遇到了许多颠簸，但随着MOA的发展以及新形式的研发技术，最近也使得他们取得了许多新的突破。显然，对于那些大多数预后差的转移性癌症，将需要多种MOA和效应细胞与之抗争，包括T细胞，自然杀伤细胞和巨噬细胞。在这个概念中，多特异性抗体或融合蛋白将成为未来药物的另一种新的医学模型。
就像上面所说的那样，创新的药物形式是未来医学的趋势。它们不是彼此替代而是互补共生。只有这样，才能提高疾病的治愈率，最终为患者带来最大的收益。
